作为医生，最悲哀的莫过于此！上海一三甲医院ICU医生为救胃癌晚期母亲，花万元向药贩子买“抗肿瘤原料药”，然而母亲用药三天好转，两周后仍离世，作为医生，他明知原料药无批号、纯度不明；作为儿子，他别无选择。
 
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2023年初，母亲被确诊为胃癌晚期，并检出罕见的ALK基因异常，化疗、已有靶向药和免疫治疗先后失败，身体状况又差到无法进入临床试验，到了2025年末，她已经出现幽门梗阻和多器官功能问题，治疗选择几乎耗尽。
 
叶明查到美国在研药NVL-655，这是一种试图克服多代ALK抑制剂耐药并兼顾脑部病灶的新型药物，后来又被称为neladalkib，但在他为母亲求药时，这款药仍处在临床研究阶段，不能像普通处方药一样购买。
 
这里有个很容易被忽略的细节，NVL-655获得美国突破性疗法认定的主要依据，是经过多种ALK抑制剂治疗的ALK阳性非小细胞肺癌数据，而叶明母亲患的是胃癌，即便同样存在ALK异常，跨癌种使用依然存在很大的疗效和安全性不确定。
 
叶明先尝试申请美国的拓展使用，也就是大家常说的同情用药，却收到药企无法在中国提供药品的回复，正规通道全部走到尽头后，他在病友群里寻找了半个月，花一万多元买到大约二十天用量的所谓原料药。
 
原料药不是可以直接放心服用的正规制剂，它没有经过完整的制剂生产和质量控制，实际成分、纯度、剂量和杂质都可能无法确认，叶明身为医生当然知道这些风险，只是当理性面对的是自己的母亲，知识有时反而会让绝望变得更加具体。
 
据报道，母亲服用三天后呕吐、腹痛和进食状况一度改善，但两周后病情再次恶化，最终在家中离世，我认为这段短暂好转可以成为家属最后的安慰，却不能据此证明药物有效，更不能断言它延长了多少天生命。
 
晚期肿瘤患者的症状可能受到梗阻程度、补液、止痛、营养支持和疾病自然进程等多种因素影响，没有规范检测、稳定剂量和系统随访，任何因果判断都必须谨慎，这正是临床医学为什么如此看重质量控制和完整证据。
 
很多人可能不理解，既然患者已经无药可用，为什么临床试验还不能放宽门槛，其实试验首先要保护患者，也要尽量排除复杂干扰因素，严重器官功能损伤、既往治疗过多或者身体状况过差，都可能放大未知毒性并使研究结果难以解释。
 
可现实最残酷的地方也正在这里，最需要新药的人，往往也是最不符合试验条件的人，他们不是不够迫切，而是身体已经承受不起更多未知风险，于是被夹在常规治疗失效和试验门槛之间，明明已经看见一扇门，却没有能力迈过去。
 
美国的拓展使用制度允许病情严重或者危及生命且没有满意替代疗法的患者，在无法参加临床试验时申请使用在研产品，但这并不是患者提出要求就一定能够获得，还要经过医生、药企、伦理审查和监管部门共同评估，药企本身也没有必须提供药物的义务。
 
事实上，到了2026年，neladalkib已经登记了美国境内的拓展使用项目，但项目设置了明确的患者条件和实施地点，这也说明同情用药从来不是把一盒实验药跨境寄给病人那么简单，而是一套涉及供药、监测、伦理和责任的医疗程序。
 
中国现行药品管理法同样留下了制度入口，对正在开展临床试验、用于严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药物，在可能获益并符合伦理原则的情况下，经审查和知情同意后，可以在试验机构内用于其他病情相同的患者。
 
在我看来，叶明的选择值得理解，却绝对不值得模仿，因为一旦把这个故事讲成原料药创造奇迹，就可能把更多绝望家庭推向地下药商，而他们花光积蓄买到的，可能不是救命希望，而是无法追溯的杂质、错误剂量甚至完全不同的物质。
 
这件事真正应该推动的，不是给冒险行为披上一层英雄色彩，而是建立更加清楚、快速和可承担的拓展使用机制，让患者知道向谁申请，让医生知道怎样评估，让企业明确责任边界，也让严重不良反应拥有完整的监测和救济渠道。
 
我还认为，终末期治疗不应只有继续用药和彻底放弃两个选项，当抗肿瘤治疗已经很难改变结局时，安宁疗护、疼痛控制、舒适照护和家庭陪伴同样是在救人，它们救不了生命的长度，却可能守住一个人最后的生活质量和尊严。
 
穿上白大褂，叶明知道未上市药物意味着什么，脱下白大褂，他只知道病床上躺着的是自己的母亲，这场悲剧没有证明医学无用，恰恰证明医学既要守住科学和安全的底线，也应该为走到最后一程的患者，留下一条合法、可及而有尊严的路。