互联网是个好东西，它让“若要人不知”这件事变得越来越难。很多事之所以能被我们看见，就是因为有人想瞒、但终究没瞒住。

一位博主爆料，翻译了外媒报道，说上海某医疗团队拿6岁女童做基因编辑实验，孩子没了。那时候消息还模糊，大家半信半疑。直到7月23日，国际顶级学术期刊《科学》联合学术诚信监督平台“撤稿观察”甩出了一篇调查报道。

这件事，再也藏不住了。

女孩叫小美，2019年出生，父母备孕四年才有了她。四岁时幼儿园老师发现她语言、绘画、书写能力比同龄人差。2023年3月确诊为全面发育迟缓，基因测序显示CHD3基因突变，导致一种极其罕见的神经发育性疾病，这个病全球只有237例确诊。

小美的病情在患者中算轻的，她能说简单句，上过跑酷课，能在蹦床上玩，重读一年幼儿园后很多家长甚至看不出她有什么问题。但父母担心，以后学习难度上来了，孩子会跟不上。他们想提前干预。

2023年，在一个自闭症罕见病患者家长群里，小美的父母听说了仇子龙。

仇子龙是上海交大医学院松江研究院资深研究员，杰出青年科学基金获得者，2016年做的转基因猴研究入选过“科学十大进展”。当年贺建奎拿婴儿做基因编辑实验，仇子龙还是联署谴责公开信的百名科学家之一。他后来自己在《自然》上发论文宣传这套疗法时，用的说法是“精准识别”“编辑效率最高”“脱靶效应最低”。

这些话，对患儿家长意味着什么，不难想象。

2023年7月，小美的父亲给仇子龙团队发了一封邮件，附上女儿的基因检测报告。13分钟就收到了回复。家长愿意承担全部费用，他们用积蓄和亲友资助筹集了大约86万美元。

但家长不知道的是，这套疗法的毒理试验中，四只接受治疗的猕猴全部出现中度至重度肝损伤，高剂量组还有一只肾损伤。更离谱的是，毒理数据2025年2月17日才完成，而上海交大医学院附属新华医院的伦理委员会，2025年1月2日就批准了人体试验。

没看到安全数据，就敢放行。

面对严重的肝肾损伤风险，仇子龙团队的应对方案是把病毒直接注入脊髓液而不是血液里。

2025年3月24日，小美被推进病房。医生从她腰椎穿刺进入蛛网膜下腔，把数以万亿计携带碱基编辑器的AAV病毒注入脑脊液。这是全球首例脑靶向体内碱基编辑人体治疗，小美是唯一受试者。

三天后，她开始发烧，肾脏严重受损，无法排尿。医生限制液体摄入，她渴得受不了。血液中的血小板降到危险水平。一周内，小美去世。死因是血栓性微血管病，由AAV病毒诱发的剧烈免疫反应导致。

新华医院伦理委员会内部认定，小美的死亡与基因编辑治疗“明确相关”。

但这件事，没有被公开披露，也没有出现在任何临床试验登记信息的更新里。

2025年9月，上海市杨浦区卫健委对新华医院罚款约2.4万元人民币，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将试验注册为商业资助项目。负责临床科研事务的余永国接受口头诫勉谈话，仇子龙未受任何公开处分。

然后呢？

2026年2月，仇子龙团队在《自然》杂志发表了一篇论文，介绍碱基编辑器TeABE在小鼠模型中的研究成果。上海交大医学院的官方公众号发了喜报，标题叫《新春重磅！一日内Nature+2，交大医学院医工交叉与基因治疗双获重大突破》。

论文里说，应用“目前仅限于小鼠模型，不足以指导临床剂量或人体应用”。但他们明明一年前就给活人用了。论文里只字未提小美的死亡，也没提猴子实验中的严重肝肾损伤。初稿中其实有小美的数据，致谢里也感谢了小美亲属的参与，终版里这些内容全删了。

这篇论文的共同第一作者里，出现了杨侃的名字，就是那个收了13万美元治疗费进私人账户的人。那篇论文现在已经被撤了。

《自然》方面的回应是：审稿期间不知道死亡事件和家属资助情况，如果知道会纳入评估。

小美的父母向上海交大投诉，要求调查并撤回论文。2026年7月26日，上海交大医学院终于发了一份情况说明，说“高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查”。

距离小美去世，已经过去了整整16个月。

如果不是《科学》和撤稿观察把这件事挖出来，一个6岁女孩的死，可能就这么静悄悄地过去了。医院的2.4万罚款交了，仇子龙的《自然》论文发了，表彰的喜报也贴了。一切照旧，仿佛什么都没发生过。

一位基因治疗从业者透露，其实在小美之前，就有患者家长联系过仇子龙团队，“面谈过仇子龙的家长被我劝下来了”。小美的父母没被劝住，他们太想救自己的孩子了。

而一个6岁的孩子，成了全球首例脑靶向体内碱基编辑人体治疗的唯一受试者，也成了唯一的死者。

科研的底线是不能拿人当耗材。但这条底线在86万美元面前，在一篇《自然》论文面前，在一份“新春重磅”的喜报面前，似乎变得很薄很薄。

小美的故事能被写出来，是因为互联网让“若要人不知”变得越来越难。但更让人难过的是，在一个6岁女孩死后16个月，我们才终于知道这件事！