你每天服用的那款药物，真的有效吗？科学哲学家杰伊科布·斯特根加（Jacob Stegenga）以“医疗虚无主义”这一强烈论断，从根基上颠覆了我们对医疗的信任。他核心观点是，即便是新药获批的标准——随机对照试验——也具有“可塑性”，其结果可以被有意操控。
作为科学哲学家，斯特根加详细剖析了现代医学中被视为“最佳方法”的随机对照试验和元分析。他的结论令人震惊。这些方法在设计、实施、分析和解释的每个阶段都需要无数主观判断，从而轻易就能“扭曲”结果。例如，即便使用相同的40项试验数据，仅凭质评估工具的选择不同，元分析的结果就可能相差高达117%，这一点已被证实。
问题从这里开始变得本质化。在现行体系下，制药企业主导自家产品的试验设计、数据所有权以及公布与否的决定，这种“可塑性”总是朝着有利于利益的方向倾斜。事实上，由行业资金支持的元分析得出积极结论的概率，是独立研究者的20倍。
通常，我们一提到“良好的研究设计”，就会想到随机对照试验或元分析。而且，如果是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物，我们就会相信它安全有效。然而，斯特根加认为这一前提本身就值得怀疑。FDA的批准标准仅需两项“统计显著”的试验结果即可，而“显著”这一概念，从贝叶斯概率的角度来看，几乎毫无意义。
表面上看似严谨的医学研究，实则恰恰相反。书中介绍的几个例子不妨列举一二。抗抑郁药的效果是通过汉密尔顿抑郁症评定量表这一问卷来衡量，但该量表仅凭睡眠改善或坐立不安行为的减少，就能让分数最多下降10分。也就是说，即便对抑郁的核心症状毫无作用，也可能被判定为“有效”。全球销量最高的药物之一——他汀类药物，即便健康人群服用，也仅有100人中1人能从中获益。而且这一数字很可能还是“低估的效果”，因为大多数试验都排除了高龄者或其他疾病患者作为受试者。
反过来审视，这就浮现出另一幅图景。我们相信是“医疗进步”而消费的大多数药物，实际上几乎无效，甚至完全无效。斯特根加用贝叶斯定理的“主论证”对此进行了形式化表述。也就是说，由于过去失败案例众多，先验概率本就很低；研究方法的偏差又降低了证据的可靠性；更重要的是，偏倚的存在抬高了证据本身出现的概率。因此，无论试验结果多么有前景，该药物真正有效的概率依然很低。
当然，像青霉素或胰岛素这样的真正“魔弹”确实存在。但过去几十年中，出现的突破性药物几乎寥寥无几。相反，我们正被“疾病商品化”和“过度诊断”所驱使，服用那些原本并非疾病的状态的药物。
作者提出的方案是转向“温和医疗”。也就是说，通过减少干预，将更多资源投入到社会结构或生活习惯的改善中。医疗虚无主义在静静地向我们发问：是否该停止“继续服用无效药物”这一奇怪的习惯。
— 书籍《Medical Nihilism》（《医疗虚无主义：为什么我们几乎无法对医疗干预的有效性抱有信心》）Jacob Stegenga（科学哲学家） 2018年
あなたが毎日飲んでいるその薬、本当に効いているだろうか？科学哲学者ジェイコブ・ステゲンガは「医療ニヒリズム」という強烈な主張で、私たちの医療への信頼を根底から覆している。新薬の承認基準とされるランダム化比較試験でさえ「変形可能」であり、結果は意図的に操作できるというのが彼の核心的な論点だ。
ステゲンガは科学哲学者として、現代医学の「最良の方法」とされてきたランダム化比較試験やメタアナリシスを詳細に分析する。その結論は驚くべきものだ。これらの方法は、デザイン、実施、分析、解釈の各段階で無数の主観的判断を必要とし、それによって結果を「曲げる」ことが容易にできるという。例えば、同じ40件の試験データを使っても、質評価ツールの選び方一つで、メタアナリシスの結果は最大117%も異なることが実証されている。
問題はここからが本質だ。製薬企業が自社製品の試験をデザインし、データを所有し、公表するかを決める現行のシステムでは、この「変形可能性」が常に利益に沿った方向へ働く。実際、業界資金によるメタアナリシスは、独立した研究者によるものと比較して肯定的な結論を導き出す確率が20倍も高い。
通常、私たちは「良い研究デザイン」といえば、ランダム化比較試験やメタアナリシスを思い浮かべる。そして規制当局である米食品医薬品局が承認した薬なら安全で効果があると信じる。だが、ステゲンガはこの前提そのものが疑わしいと論じる。FDAの承認基準は、たった2件の「統計的に有意」な試験結果があれば十分であり、その「有意」という概念自体がベイズ確率の観点から見るとほとんど無意味だからだ。
表面上は厳格に見える医学研究。だが実態は逆だ。本書で紹介されている例をいくつか挙げよう。抗うつ薬はハミルトンうつ病評価尺度という質問票で効果を測るが、この尺度は睡眠の改善やそわそわ行動の減少だけで最大10点もスコアが下がる。つまり、うつの核心的症状に全く効かなくても「有効」と判定されうる。世界で最も売れている薬のひとつであるスタチン系薬剤は、心疾患のない人が服用しても100人に1人しか利益を得られない。しかもこの数字は、ほとんどの試験が被験者から高齢者や他の病気を持つ人を排除した上での「過小評価された効果」である可能性が高い。
これを裏返すと、別の像が浮かぶ。私たちが「医療の進歩」と信じて消費しているものの多くは、実際にはほとんど効かないか、あるいは無効ですらある。ステゲンガはこれを「マスター議論」というベイズの定理で定式化する。つまり、過去の失敗事例の多さから事前確率は低く、研究方法の偏りから証拠の信頼性も低く、そして何よりバイアスの存在が証拠自体の出現確率を高めてしまう。その結果、どんなに有望な試験結果が出ても、その薬が本当に効く確率は低いままなのである。
もちろん、ペニシリンやインスリンのような真の「魔弾」は存在する。しかし、ここ数十年で登場した画期的な薬はほとんどない。むしろ私たちは、「病気の商品化」や「過剰診断」によって、本来は病気ですらない状態を治療する薬を飲まされている。
著者が提案するのは「優しい医療」への転換だ。つまり、もっと少ない介入で、もっと社会構造や生活習慣の改善にリソースを振り向けること。医療ニヒリズムは、私たちに「効かない薬を飲み続ける」という奇妙な習慣をやめるよう、静かに問いかけている。
— 書籍『Medical Nihilism』（『医療ニヒリズム：なぜ私たちは医療介入の有効性にほとんど自信を持てないのか』）Jacob Stegenga（科学哲学者） 2018年