上海莱士SR604注射液完整研发进展

SR604：全球First-in-Class抗APC单抗（1类生物新药），靶向活化蛋白C，用于遗传性出血病预防止血

一、核心适应症分线进度

1、主线适应症：血友病A/B+先天性FⅦ缺乏症（核心商业化品种）

1. Ⅰ期（剂量爬坡）：全部完成（2024全年完成单/多次给药爬坡，确定最优有效剂量0.4mg/kg，4～8周皮下注射1次） 。
2. Ⅱb期（关键疗效Ⅱ期）：2025.9完成全部受试者入组，2026年上半年完成临床数据收尾、中期数据分析达标预设疗效终点；2026.4马来西亚WFH世界血友病大会正式对外发布Ⅰ/Ⅱ期完整临床数据：年化出血降幅＞90%、全试验无血栓不良反应、安全性优异 。
3. 当前状态：Ⅱb数据整理收官，Ⅲ期临床试验方案定稿、筹备申报与启动入组（公司一季报+投资者互动确认） ；2026下半年正式启动国内多中心Ⅲ期入组。

2、拓展适应症：血管性血友病（VWD）

2025年11月CDE受理Ⅱ期临床申请并获批，目前Ⅱ期剂量探索试验持续入组患者中，设置0.2mg/kg（4周）、0.4mg/kg（4/6/8周）多组给药方案，跟随主线进度推进 。

二、关键时间节点复盘

- 2023.12：CDE受理SR604临床试验申请（CXSL2300875）
- 2024.03：获临床试验批件，启动Ⅰ期剂量爬坡
- 2025.05：公告进入Ⅱb期临床试验；2025.9主线Ⅱb全部入组完毕
- 2025.11：血管性血友病新增Ⅱ期临床获批
- 2026.04：WFH全球血友病大会公开Ⅰ/Ⅱ期完整临床数据，同步官宣全面筹备Ⅲ期
- 2026.05：公司披露Ⅱb中期数据达标，Ⅲ期落地筹备加速

三、Ⅲ期&上市时间市场一致预期

1. 2026下半年：国内正式开启Ⅲ期多中心入组；
2. 2027全年：Ⅲ期受试者入组+临床随访；乐观2027年末提交NDA上市申请；
3. 中性预期：2028年上半年国内获批上市（罕见病+全球首创，可享受优先审评缩短审批周期）。

四、海外临床布局

已在美国FDA完成Ⅰ期临床登记（NCT06349473），海外同步开展早期临床，后续计划欧美多中心Ⅲ期、海外授权商业化，莱士持有大中华区（大陆+港澳）独家权益。

五、配套产业联动

SR604用药需术前/用药期间蛋白C、APC活性检测，直接拉动科华生物、美康生物等凝血IVD试剂需求；和天坛生物、博雅生物人源纯化蛋白C注射液（先天蛋白C缺乏用药）形成蛋白C通路一抑一补完整用药闭环。